Stora Aktiedagarna 2026

Mar 10, 2026

Slides

Ja, nu byter vi ämne. Nu har vi Isofol Medical på scen och vd Petter Lindqvist. Varmt välkommen. Kör i gång med din presentation så kommer jag tillbaka med lite frågor. Tack så mycket. Ja, då ska vi byta ämne då och röra oss mot biotechvärlden och prata cancerläkemedel. Petter Segelman Lindqvist heter jag och är vd för biotechbolaget Isofol. Isofol, som flera av er säkert känner till, är ett onkologifokuserat biotechbolag listat på Nasdaq här i Stockholm. Vi har en stor ambition och det är att förbättra prognosen för patienter som lider av svåra former av cancer. Det gör vi med vår läkemedelskandidat arfolitixorin, som är designad för att ersätta en av standardkomponenterna i dagens standardbehandling för flera former av solida tumörer. Därigenom höja effekten av den här behandlingsregimen som helhet. Just nu är vi mitt i en fas 1b/2-prövning som vi genomför just nu här inom kolorektalcancer. Jag ska strax komma tillbaka och berätta varför vi genomför studien inom just den cancerformen. Jag ska prata i ungefär 20 minuter i dag och jag tänkte lägga upp det här baserat på de tre pelarna i vår plan för värdeskapande. Vi ska börja prata om de sjukdomsområden, de cancerformer vi är aktiva inom. Sen gå över till varför just vår läkemedelskandidat har potential att tillföra värde här och förbättra prognosen för patienterna. Och det tredje sen, de kommersiella aspekterna. Hur ser marknaden egentligen ut? Och vilka möjligheter finns det att tjäna pengar om man vill vara krass inom det här fältet? Men då är det såhär om vi börjar i änden med sjukdomsområden att vi har potential att kunna tillföra nytta till en rad olika cancerformer. Det handlar om solida tumörer. Och det de här cancertyperna har gemensamt är att det medicinska behovet fortfarande är väldigt stort. Trots all den innovation som ändå har skett de senaste decennierna, så är behandlingsresultaten tyvärr fortfarande ganska deprimerande. Det finns ett behov av nya läkemedel. På den här buffén då av olika indikationer som vi har kunnat välja mellan så har vi valt att fokusera först och främst på metastaserad kolorektalcancer. Anledningen till det är att det här är en väldigt vanlig cancerform. Det är den tredje vanligaste cancerformen i världen med 1.9 miljoner nya fall varje år. 900,000 patienter dör varje år och det här gör kolorektalcancer till den andra ledande cancerrelaterade dödsorsaken. Sen när man snävar in på vårt första fokus, patienter med metastaser, så är prognosen minst sagt dyster tyvärr för den här patientgruppen. 86% av dem har dött inom fem år efter att de fick sin diagnos. Här är det ju sorgligt uppenbart att det behövs nya och bättre läkemedel. Faktum är då att färre än hälften, en bra bit färre än hälften av patienterna svarar på ett meningsfullt sätt på dagens standardläkemedel. Här tror vi att vi har hittat ett område där vi verkligen kan tillföra värde och nytta till patienterna och till sjukvårdssystemet. När det gäller metastaserad kolorektalcancer så är det så att de allra flesta patienterna, 95% av patienterna, får samma cytostatikabaserade behandling i första linjen. Det här är alltså då en adresserbar population för oss och för arfolitixorin. Det är en stor grupp, en stor andel av de här patienterna som vi kan hjälpa. Tittar vi framåt, så är det såhär att behovet av att förbättra just den här behandlingsformen är stort i dag och det kommer också vara stort i morgon. Det finns ingenting, tyvärr måste jag säga, som tyder på att den här behandlingsformen med cytostatika och kemoterapi i första linjen kommer att ersättas av någonting annat. Vi har gjort djupgående undersökningar och tittat in i varenda läkemedelsbolags pipeline, men det finns ingenting som ska ersätta den här behandlingsformen. Så den är där för att stanna åtminstone 10, 15 år till. Kommer det spännande innovationer. De här innovationerna syftar antingen till att läggas ovanpå cytostatikan, alltså den regim som vi ingår i, eller komma in i senare linjers behandling för patienter som då har fallerat på första linjens cytostatika eller kemoterapi. Att det är ganska intressant kommersiellt sett landskap att finnas i och här har arfolitixorin faktiskt en lite unik position. Det är väldigt få innovationer i första linjens standardbehandling. Vi tycker att det här är ett väldigt spännande område för det är här man av naturliga skäl har möjlighet att göra som störst skillnad för flest patienter. Bulken av patienterna finns ju här. Och varför tror vi då att vårt läkemedel har möjlighet att tillföra värde till den här patientgruppen? Ja, det hänger ihop med hur läkemedlet är förskaffat och vilka egenskaper produkten har. Innan jag berättar det ska jag kort förklara hur den här kemoterapin fungerar och vad det är man vill uppnå med den. Då är det så att det finns ett enzym i tumörcellerna som heter TS. Det här TS-enzymet hjälper tumörcellerna att replikera sig. Det hjälper deras DNA-replikering, kan man, kan man säga, för att göra ett långt och komplicerat ämne väldigt kort. Med cytostatikan så vill man binda upp det här TS-enzymet. Man ger cytostatika, 5-FU kallas det. Det binder till TS. Precis det man vill åstadkomma. Det finns ett problem dock, och det är att det här binära komplexet med de här två komponenterna är ganska kemiskt instabilt. Så att TS kan snabbt brytas loss igen och fortsätta vara aktivt. Då har man inte längre den effekt man vill ha av cytostatikan. Finns det då en tredje komponent i den här leken som kallas för MTHF. Då får man ett ternärt komplex med tre komponenter som faktiskt är stabilt. Man får en effektiv och långvarig uppbindning av det här TS-enzymet. Alltså får tumörcellerna svårare att replikera sig och till sist dör de. Det är precis det här man vill uppnå. Då finns det redan en produkt som heter Leucovorin, som ges i dag och som patienter har fått i 20 år, minst, som tillför MTHF till tumörcellerna. Som ni hörde, man får ju fortfarande inte upp effekten till tillräckligt bra nivåer. Här finns utrymme att göra jobbet ännu bättre. Här kommer då arfolitixorin in. Leucovorin som används i dag har sina begränsningar. Det är nämligen en så kallad pro-drug. Den kräver konvertering, metabolisering, omvandling i patienternas kroppar innan det blir till MTHF, den här aktiva substansen som faktiskt kan potensiera effekten av cytostatikan. Arfolitixorin å andra sidan är den aktiva substansen i sin rena form från början. Man kan hoppa över hela det här behovet av metabolisering och konvertering. Vi har redan sett i flera studier att det här leder till väldigt intressanta fördelar. Till exempel att man får högre nivåer av aktiv substans i tumörvävnad och ett ganska spännande dos-responsförhållande. Det ser ut som att man höjer dosen av den här drogen eller läkemedlet, och då får man också en korresponderande effektökning. Det är inte fallet med Leucovorin och jag ska strax prata mer om det. Vi börjar med det första då. Här visas staplar som visar koncentrationen av aktiv substans i tumörvävnad. De lila staplarna är arfolitixorin, de grå staplarna är Leucovorin, dagens läkemedel. Vi ser då när man ger samma dos att man får upp nivåerna betydligt mer med arfolitixorin än med Leucovorin. Det är bra. Man skapar alltså rätt förutsättningar i tumörvävnad för att kemoterapin ska kunna fungera som önskat. Så nämnde jag dos-responsförhållandet. Det här är väldigt intressant för man har under många års användning av Leucovorin kommit fram till att det inte finns något dos-responsförhållande. Det spelar i stort sett ingen roll hur mycket läkemedel man ger. Man ser ingen effektökning ändå. Därför blev vi ganska förvånade när vi såg motsatsen i Arfolitixorin-fallet. Här, på den här grafen så visas effekten mätt med en surrogatmarkör som kallas deoxyuridine på y-axeln och dosökningen på x-axeln. Röda grafen är Leucovorin och som ni ser, den är platt. Det händer alltså ingenting när man kryddar på med mer produkt. I Arfolitixorin-fallet är det nästan ett proportionerligt förhållande mellan effekt och koncentration av läkemedel. Väldigt intressant. Vi har sett samma fynd i en helt annan studie som genomfördes med en helt annan metod. Men som sagt, slutsatserna var i princip de samma. Här ser man då till att börja med att ger man samma låga dos av arfolitixorin och Leucovorin, så redan där har arfolitixorin något högre effekt. Går man upp i dos, dubblar dosen, då ser man förvisso en liten ökning av Leucovorin-effekten. Man går från sex komma tre procent till nio komma två procent i effektskillnad när man lägger till produkten. I arfolitixorin-fallet så går man från en 21% effektökning när man lägger till en låg dos arfolitixorin till en 120% effektökning när man lägger till en högre dos arfolitixorin. Återigen då, tydligt kvitto på att det finns, i alla fall i de här modellerna, ett väldigt spännande dos-responsförhållande. Det bådar väldigt gott för den kliniska effekten som vi studerar nu. Man kan väl säga att vi har en ovanligt solid plattform av evidens när vi nu går in och gör kliniska studier med produkten. För det första så har arfolitixorin faktiskt redan bevisat att det är en aktiv produkt. De av er som känner till Isofol sen tidigare vet om att vi har drivit en ganska stor global fas III-prövning, som inte gav förväntad effekt. Man såg att produkten var effektiv i paritet med standard of care eller med Leucovorin. Man ville naturligtvis visa på överlägsenhet. Det har visat sig senare nu att det här troligen berodde på att man hade givit produkten på fel sätt. Man hade gett en väldigt låg dos av produkten väldigt sent i förhållande till cytostatikan. Allting tyder då på att man inte lyckades få upp nivåerna av den här aktiva substansen i tumörvävnaden när det krävdes. Redan under de förutsättningarna så presterade alltså arfolitixorin lika bra som Leucovorin i en stor fas tre-studie. Nivån, lägsta nivån är satt på en låg nivå. Det här är ju normalt sett ett stort frågetecken när man befinner sig i den fas ett, B2, som vi nu befinner oss i. Är produkten ens effektiv? Det vet vi. Det är bevisat utom rimligt tvivel i arfolitixorins fall. Sen har vi då väldigt goda indikationer på att ger man den här produkten på ett annat sätt i högre doser, vid en annan tidpunkt före cytostatikan istället för efter, så kan vi också förvänta oss en betydligt bättre effekt. Det sista frågetecknet som finns där, det gäller säkerheten. Kan man då ge de här högre doserna som vi nu pratar om av arfolitixorin utan att riskera patienternas säkerhet? Det tror vi att vi kan. Vi har redan testat doser upp till 500 milligram på friska frivilliga och 500 milligram är också den högsta dosen vi kommer att testa i den nu pågående studien. Det är en stabil plattform som vi vilar på när vi gav oss in i den kliniska studie som nu pågår, där vi alltså testar produkten då med en optimerad dosregim. Studien ser ut såhär. Jag ska inte bli alltför långrandig här, men det är en doseskaleringsstudie där vi testar olika doser. Vi vill ju se hur högt upp vi kan komma med tanke på att vi har sett det här intressanta dos-responsförhållandet. Vi befinner oss nu på dosnivå 3 i den här studien, alltså 300 milligram, vilket är en flera gånger högre dos än vad vi gav i den fas III-prövningen som jag pratade om tidigare. Vi räknar sedan med att under andra halvan av 2026 gå över till fas II av studien och det är en betydligt större studie. Då kommer vi att testa den högsta dosen ifrån fas I tillsammans med en lägre dos mot standardbehandlingen för att få ett riktigt kvitto på hur mycket bättre arfolitixorin är jämfört med standardbehandlingen. Vi skalar upp antalet patienter. Vi kommer att ha ett 60-tal patienter i Europa och glädjande nog också 27 patienter som det ser ut just nu i Japan tillsammans med vår japanska utvecklingspartner Solasia Pharma. Det blir en väldigt solid och robust fas II-studie. Jag tror att resultaten därifrån kommer att bli mycket intressanta när det är dags att presentera dem. Hade vi den stora glädjen för en vecka sedan ungefär att presentera en första resultatavläsning från fas 1-studien. Då kunde vi visa för det första att vi inte hade sett några dosbegränsande sidoeffekter i de patienter som vi hade behandlat fram till dess. Vi såg också att alla patienter som hade behandlats faktiskt svarade på behandlingen med en tumörkrympning av totala tumörbörden upp till 50%. Väldigt fina resultat, särskilt med tanke på att det var en svårbehandlad patientgrupp vi studerade. För det tredje, hälften av de 6 patienter vi tittade på blev faktiskt kandidater för tumörkirurgi. Alltså de gick från att ha varit i ett palliativt stadium där operation var uteslutet till att faktiskt kunna opereras. Från palliativ behandling till någonting som potentiellt sett kan vara kurativt. Väldigt oväntat och ett väldigt bra resultat. Vi gör inte den här kliniska utvecklingen ensamma utan tillsammans med partners. Vi har Charité i Berlin, det sjukhus där vi genomför studien tillsammans med Professor Sebastian Stintzing som är huvudprövare. Vi har också ett globalt advisory board där vi har valt ut de allra bästa experterna från hela världen för att hjälpa oss med den här kliniska utvecklingen. Vi är i gott sällskap. Vi har också andra viktiga partnerskap med Merck KGaA, tyska Merck KGaA, som tillverkar produkten. Solasia, som jag nämnde, som driver den kliniska utvecklingen i Japan. För det tredje och sista då, går det att tjäna pengar inom det här fältet? Man kan konstatera att marknaden för behandling av kolorektalcancer är stor, beräknas uppgå till nästan $17 billion år 2030. Om man snävar in till vår första indikation då metastaserad kolorektalcancer så beräknas marknaden uppgå till mer än $7 billion år 2030. Marknaden växer som ni ser år för år. Vi har kommit fram till då givet våra marknadsundersökningar att vi faktiskt har möjlighet att bli en blockbusterprodukt bara i USA i den här första indikationen. När man tittar på hur många patienter som finns och vilket pris vi tror att vi kan ta ut. Blockbuster innebär ju då en försäljning på mer än SEK 10 billion per år. Till det kommer då flera marknader. Man kan förstås gå utanför USA:s gränser. Europa, Japan, Kanada och flera andra regioner. Man kan då över tid också addera fler indikationer. I princip alla de cancerformer som behandlas med 5-FU-baserad kemoterapi är ju potentiella möjligheter för oss. Patenttiden brukar alltid komma frågor på. Den räcker nu en bit in på 2040-talet, vilket vi är väldigt glada för. Vi ser ju att vi har möjlighet här om allt går som det ska för en ohotad och exklusiv försäljningsperiod långt in i 2040-talet. Det var egentligen det. Vi har alltså tre solida pelare i vår plan för värdeskapande. Det är en intressant produkt med stor potential och en stor marknad ur ett kommersiellt perspektiv. Jag tänkte sedan jag skulle sammanfatta det jag precis har sagt, men jag tror att ni har ganska gott minne. Jag tror jag hoppar över det. Släpper jag istället fram Mats så kan vi få lite frågor. Tack så mycket, Petter. Det var ingen fara, du, det kan jag sammanfatta tror jag. Hör jag det, ja. Vi har ju lite tid på oss. Jag tycker jätteintressant. Vad ser du liksom för, vad ska man säga, utmaningen nu då när du ska fortsätta studien? Nu har du fått ett fint initialt resultat. Är det rekrytering av patienter? Eller vad är liksom, vad är molnet på himlen så att säga? Jag skulle säga det. Det är nog rekryteringstakten som är vår utmaning och det har vi gemensamt med många läkemedelsbolag. Det är alltid svårt att hitta rätt patienter i tid. I det här fallet så är vi ju, så driver vi studien på ett enda sjukhus också. Det är förvisso ett stort sjukhus, en stor universitetsklinik, en av de bästa i Europa. Men även där är det svårt att hitta rätt patienter. Så att rekryteringen för närvarande går ganska långsamt. Det behöver vi rätta till. Därför håller vi på att skala upp nu. Så att som jag nämnde förut så kommer ju fas II-delen av studien bli betydligt mer omfattande. Dels går vi då från ett enda sjukhus till att ha mångfalt fler sjukhus. Vi tittar nu på kanske ett tiotal olika sjukhus runt om i Europa. Det kommer inte bara vara Tyskland, utan vi tittar även på fler länder. Plus då Japan som så klart ger ett väldigt viktigt bidrag. Sen så gör vi också så att vi breddar patientpopulationen. Här i fas 1 så har vi valt en homogen men ganska snäv population, patienter som har olika former av RAS-mutationer. I fas II så kommer vi ta in även patienter utan de mutationerna. Det blir i princip en fördubbling av patientunderlaget. Så att med andra ord, väldigt goda förutsättningar för att faktiskt drastiskt kunna snabba upp rekryteringstakten och studiens genomförande då i nästa fas. Just det. Och Charité har ni i dag. Det är också sådana ganska stora sjukhus som ni tänker jobba med nu då framöver antar jag, om ni ska bredda? Sjukhusbasen eller vad ska man förvänta sig där? Ja, det är framför allt ganska stora sjukhus exakt. Det är ju sjukhus som ska ha kapacitet att driva ganska avancerade kliniska studier och genomföra olika typer av tester och så. Så att ofta blir det av per definition så att säga stora sjukhus. Jag tänker lite grann på biverkningar och sådär. Vad har ni sett hittills? För det är ju ändå ett område som präglas av kraftiga biverkningar och en massa. Den frågan är ju central för oss just nu. Det är därför vi genomför den här doseskaleringsstudien där vi gradvis går högre och högre i dos tills vi då stöter på biverkningar som gör att man måste backa och sänka dosnivån eller stanna på den nivån man är på. Som jag sa förut så vill vi gärna komma så högt som möjligt. Vi tror att vi har möjlighet till en ännu bättre effekt potentiellt sett ju högre upp i dos vi kommer. Då alltså kunna ta vara på det här dos-responsförhållandet som produkten har visat i tidigare studier. Därför är säkerheten i fokus och det var väldigt bra att vi därför kunde konstatera att vi i den nu pågående studien i den senaste datautläsningen inte hade sett några dosbegränsande sidoeffekter. Att vi kan alltså fortsätta ännu högre upp som det ser ut än så länge. Just det. Kan man säga också att den här produkten i sig, vi förväntar oss egentligen inga biverkningar av den, utan det som möjligen kan hända då det är att man gör cytostatikan, kemoterapin, ännu mer effektiv. Kan ju tyvärr biverkningar komma som ett brev på posten eftersom det är den typen av behandlingar. Det var lite det jag är ute efter egentligen att det är ett område som är känt för att det är en väldigt tuff behandling så att säga. Exakt. Det kommer fortfarande bli med er får man säga. Ja, tyvärr så är det inte så att vi tar bort biverkningar, sannolikt i alla fall med den här behandlingen. Det återstår att se, men jag skulle bli väldigt förvånad om det är fallet. Jag förstår. Det är fortsatt en väldigt tuff behandling helt enkelt. Jag tänker lite grann såhär, du nämnde det bara, vi har inte så mycket tid, men du nämnde ju ganska stora varumärken där, bland annat Merck och så. Du gick inte in riktigt i detaljer, men hur jobbar ni med dem? Ja, det här är en av våra absolut viktigaste partners. Det är faktiskt så att Merck är de som uppfann sättet att producera den här molekylen. Att de äger egentligen substansen i sig och har gett Isofol en exklusiv och global licens för utveckling och kommersialisering. Vi jobbar nära Merck i en kontinuerlig produktutveckling för att se om vi kan göra produkten ännu bättre över tid. Dels produkten i sig, men också då nya formuleringar till exempel, som potentiellt sett kan bli ännu bättre i framtiden. Det är ett nära samarbete. Vi samarbetar också mycket på patentsidan där de ansvarar för produktpatenten och vi ansvarar för användningspatenten. Det är klart att det som för ett litet biotechbolag är en väldig fördel att ha en så stor partner som Merck i ryggen. Jag förstår. Jag tänker tiden går fort så vi hinner inte med så mycket mer frågor. Jag tänker lite grann om man följer er framöver, vad är det man ska hålla utkik efter? Jag antar att du kommer rapportera lite kring den här doseskaleringen. Det är det som ligger i närtid då kan man säga, eller? Ja, exakt. 2026 är ju ett spännande år för dels slutför vi fas 1b-studien och kommer att rapportera fullständiga resultat från den. Sen kommer vi också troligen innan de resultaten har hunnit rapporteras dra i gång fas II-studien under andra halvan av året nu då. Det är klart två jätteviktiga milstolpar som tar oss allt närmare registrering egentligen i slutändan då. ni måste ändå ta det vidare va sen till en fas III liksom innan det blir en registrering eller? Ja, vi vet ju inte exakt vilka krav de regulatoriska myndigheterna kommer att ställa på oss. Det beror delvis på vilka resultat vi ser och hur tydliga de resultaten är i den här fas II studien. Man kan väl säga att ett bas scenario är att någon typ av pivotal registreringsgrundande studie kommer att krävas efter fas tvåan. Hur stor den ska vara, vilken omfattning i vilka länder och sådär, det är alldeles för tidigt att sia om just nu. Jag tänker en sådan här fråga Petter om endgame, alltså att ni går hela vägen och får det godkänt. Tänker ni att ni ska driva det här i egen regi eller kommer det liksom, nu har du ett partnerskap redan med Merck. Tänker du att liksom den kommersiella delen kommer drivas av någon annan? Eller hur är era tankegångar på lång sikt? Ja alltså vi har ju och håller öppet för flera olika möjliga scenarier där. Men självklart, vi är ett litet biotechbolag som är jätteduktiga på att driva klinisk utveckling. Av förklarliga skäl har vi inte stora kommersiella muskler. Så att vi är nog inte de som är bäst att sätta den här produkten på marknaden själva. Jag tror att någonstans under den här utvecklingsresan är det förmodligen som allra bäst att hitta en partner med större kommersiella muskler som kanske kan ta den sista delen av utvecklingen och sen också kommersialisera produkten i världen. Det rimliga då är att de är aktiva i det här området tänker du eller? Ja, så är det ju. Det råder ju ingen brist på bolag som är aktiva inom onkologi och särskilt kolorektalcancer röner ju ett väldigt stort intresse från stora läkemedelsbolag. De har gjort samma analys som vi, det vill säga här har vi kombinationen av en väldigt stor patientgrupp och ett väldigt stort medicinskt behov. Alltså är det en kommersiellt sett väldigt intressant grupp att rikta sig till. Ja, jag förstår. Stort tack för att du kom. Vi hinner tyvärr inte med något mer nu. Tack.